Gen terapisi, eksik veya kusurlu genler için genler sokarak genetik hastalıkları tedavi etmek veya önlemek için kullanılan önemli bir tekniktir. Bazı hastalıklar, sağlıklı genlerin hastalıktan sorumlu mutasyona uğramış veya eksik genlerin yerine sokulmasıyla iyileştirilebilir. Gen terapisi çoğunlukla germ hattı hücrelerinden daha çok somatik hücreler için uygulanır ve Ex vivo gen terapisi ve In vivo gen terapisi olarak adlandırılan iki ana tipte kategorize edilebilir. Ex vivo ve In vivo gen terapisi arasındaki temel fark şudur: terapötik genler laboratuvar ortamında hücre kültürleri ve ex vivo gen terapisinde bir hastaya yeniden süre genler, hücrelerin kültürü yapılmadan doğrudan hastanın dokularına veya hücrelerine verilir. laboratuvar ortamında in vivo gen terapisinde.
İÇİNDEKİLER
1. Genel Bakış ve Temel Fark
2. Ex Vivo Gen Terapisi nedir
3. In Vivo Gen Terapisi Nedir
4. Yan Yana Karşılaştırma - Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy
5. Özet
Ex vivo gen terapisi, bir hastanın hücresinin dış modifikasyonunu ve bunun hastaya yeniden verilmesini içeren bir tür gen terapisidir. Hücreler laboratuarlarda (hastanın vücudunun dışında) kültürlenir ve genler eklenir. Daha sonra stabil transformantlar seçilir ve hastalığı tedavi etmek için hastaya tekrar verilir. Ex vivo gen terapisi sadece belirli hücre tiplerine veya seçilen dokulara uygulanabilir. Kemik iliği hücreleri, ex vivo gen terapisinde sıklıkla kullanılan hücrelerdir.
Ex vivo gen terapisinde aşağıdaki gibi birkaç ana adım vardır;
Ex vivo gen terapisinde, genleri hedef hücrelere vermek için taşıyıcılar veya vektörler kullanılır. Başarılı gen iletimi taşıyıcı sisteme bağlıdır ve ex vivo gen terapisinde kullanılan önemli vektörler virüsler, kemik iliği hücreleri, insan yapay kromozomu vb .'dir. In vivo gen terapisine kıyasla, ex vivo gen terapisi olumsuz immünolojik içermez genetik düzeltme yapıldığından hastanın vücudundaki reaksiyonlar laboratuvar ortamında. Bununla birlikte, başarı, iyileştirici genin hasta vücuduna stabil olarak dahil edilmesine ve ekspresyonuna bağlıdır..
Şekil 01: Ex vivo gen tedavisi
İn vivo gen terapisi, genetik hastalıkları tedavi etmek için genlerin hastanın vücudundaki belirli bir dokunun hücrelerine doğrudan verilmesini içeren bir tekniktir. Karaciğer, kas, deri, akciğer, dalak, beyin, kan hücreleri vb. Dahil olmak üzere insan vücudunun birçok dokusuna uygulanabilir. Terapötik genler, hastaya viral veya viral olmayan vektörler tarafından sokulur. Bununla birlikte, başarı, hedef hücreler tarafından terapötik gen taşıyan vektörlerin etkili bir şekilde alınması, hedef hücreler içindeki genlerin hücre içi bozulması ve çekirdeğin gen alımı, genin ekspresyon kabiliyeti, vb..
Şekil 02: İn vivo gen tedavisi
Ex Vivo ve In Vivo Gen Terapisi | |
Ex vivo gen terapisi, hastanın vücudunun dışına yapılan bir tür gen terapisidir. Gen modifikasyonu vücut dışında yapılır. | İn vivo gen terapisi, kusurlu hücreler hala vücuttayken doğrudan yapılan bir başka gen terapisidir. Genler hala vücudun içindeyken değiştirilir. |
İzolasyon ve Kültür | |
Arızalı hücreler laboratuvarda izole edilir ve kültürlenir. | Arızalı hücreler laboratuvarda izole edilmez veya kültürlenmez. |
Transformantların Seçimi | |
Kararlı transformantlar yeniden üretilmeden önce seçilir. | Kararlı transformantlar seçilemez. |
Olumsuz İmmünolojik Yanıt | |
Bu yöntem hastanın vücuduna olumsuz immünolojik yanıtlar vermez. | Bu yöntem hastanın vücudunda olumsuz immünolojik yanıtlar getirir. |
Terapötik genler, bazı hastalıkların tedavisi için hastanın vücuduna sokulur. Gen terapisi olarak bilinir ve ex vivo gen terapisi ve in vivo gen terapisi olarak iki şekilde yapılabilir. Ex vivo ve in vivo gen terapisi arasındaki fark, ex vivo gen terapisinde gen insersiyonunun, hastanın vücudunun dışındaki hücre kültürlerinde yapılması ve in vivo gen terapi genlerinin doğrudan hücreleri izole etmeden iç hedef dokuları. Her iki işlemin başarısı, terapötik genlerin hasta hücrelerine stabil olarak sokulmasına ve dönüştürülmesine bağlıdır..
Referans:
1. ”Gen terapisi nedir? - Genetik Ev Referansı. ” ABD Ulusal Tıp Kütüphanesi. Ulusal Sağlık Enstitüleri, n.d. Ağ. 24 Nisan 2017.
2. ”Ex Vivo ve In Vivo Gen Terapisinin Klinik Başarısının Değerlendirilmesi | JYI - Lisans Araştırmaları Dergisi. ” JYI Lisans Araştırma Dergisi. N.p., n.d. Ağ. 24 Nisan 2017
3. Crystal, Ronald G. “Tümörleri adenovirüs gen transfer vektörleri kullanarak tedavi etmek için in vivo ve ex vivo gen terapi stratejileri.” SpringerLink'in. Springer-Verlag, n.d. Ağ. 24 Nisan 2017
Görünüm inceliği:
1. “ExVivoGeneTherapy pl” Pisum na podstawie korsanlığı tarafından Lizanne Koch - Commons Wikimedia üzerinden kendi çalışması (CC BY-SA 3.0)
2. “In vivo gen therapy pl” Pisum na podstawie pracy tarafından Lizanne Koch - Commons Wikimedia üzerinden kendi çalışması (CC BY-SA 3.0)